Vídeo: Como a terapia genética pode ajudar a fibrose cística?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Última modificação: 2023-12-16 01:50
Terapia de genes envolve a transferência de cópias corretas de fibrose cística DNA regulador da condutância transmembrana (CFTR) para as células epiteliais nas vias aéreas. A clonagem do CFTR gene em 1989 levou a estudos de prova de princípio de CFTR gene transferência in vitro e em modelos animais.
Dessa forma, a fibrose cística pode ser tratada com terapia gênica?
Fibrose cística é um genético doença que faz com que o muco se acumule nos pulmões do paciente. Além disso, ainda não há cura para a doença. Agora, um conjunto de colaborações da indústria poderia ajude a trazer um terapia de genes desenvolvido pelo Reino Unido Terapia gênica da fibrose cística Consórcio em testes clínicos.
Além disso, como os cientistas curam a fibrose cística? Cientistas descobriram uma nova maneira de tratar fibrose cística (CF) que envolve a entrega de proteínas artificiais às células pulmonares dos pacientes para substituir o defeito fibrose cística proteína reguladora da condutância transmembrana (CFTR).
Posteriormente, a questão é: quão bem-sucedida é a terapia gênica para fibrose cística?
A mutação faz com que os pulmões e o sistema digestivo fiquem obstruídos com muco pegajoso. O objetivo de terapia gênica para fibrose cística é substituir o CFTR defeituoso gene com um funcional. Quando comparada ao placebo, a abordagem administrada por nebulizador mostrou uma melhora modesta, mas significativa, da função pulmonar (3,7%).
Por que a fibrose cística é um bom candidato para terapia genética?
Fibrose cística é um solteiro gene desordem vista como um bom candidato para terapia genética porque o afetado gene é conhecido, o tecido alvo, o pulmão, é acessível e menos de 50% gene transferência pode conferir benefício clínico.
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Como a fibrose cística afeta você socialmente?
Como um adulto com FC, você pode encontrar uma gama muito diferente de experiências emocionais e sociais para seus colegas, como lidar com o trabalho ou relacionamentos e fibrose cística. Algumas pessoas com FC podem sentir barreiras para formar relacionamentos, como falta de independência ou constrangimento por causa dos sintomas
Você pode trabalhar se tiver fibrose cística?
Procurando emprego se você tem fibrose cística Na medida do possível, a FC não deve limitar suas escolhas. Para muitos trabalhos, ajustes razoáveis podem ser feitos para permitir que você desempenhe a função
O Crispr pode curar a fibrose cística?
CRISPR / Cas9 é uma abordagem experimental para o tratamento da fibrose cística (FC). A terapia apresenta um novo complexo de proteína-RNA que é projetado para tratar as mutações genéticas que causam a doença, editando a genética do paciente, corrigindo as próprias mutações
Como você pode ajudar alguém com fibrose cística?
Use essas idéias como um guia quando seus entes queridos perguntarem o que podem fazer para ajudar. APRENDER. DÊ APOIO EMOCIONAL. NÃO EXPONHA A FAMÍLIA À DOENÇA. APRENDA OS CUIDADOS DO CF. DÊ ÀS ORGANIZAÇÕES CF. SEJA SENSÍVEL AO TIPO DE HISTÓRIAS QUE VOCÊ COMPARTILHA COM A FAMÍLIA. TRATAR CRIANÇAS COM CF MESMAS AS OUTRAS CRIANÇAS. O CF DE TODOS É ÚNICO
Você pode obter DLA para fibrose cística?
Sintomas de fibrose cística e evidências médicas Isso significa que as crianças podem receber benefícios por invalidez em diferentes estágios de seu desenvolvimento. Portanto, se os benefícios forem negados ao seu filho após uma aplicação inicial de deficiência e audiência, não desista. Você pode se inscrever novamente quando seu filho se tornar mais sintomático